Autismo e cellule staminali da sangue cordonale

Un approfondimento a cura dell’Ufficio Stampa Sorgente.

Autismo e cellule staminali da sangue cordonale

Le cellule staminali cordonali sono uno strumento terapeutico valido per il trattamento di molte patologie. Le applicazioni cliniche possibili sono diverse e vanno dal trattamento di alcune neoplasie a quello dei disordini congeniti del sistema immunitario (cfr. fonte 1). Oggi sono in corso degli studi preclinici e clinici che hanno lo scopo di valutare l’efficacia dell’uso delle staminali cordonali anche nel trattamento dei disturbi dello spettro autistico.

Il disordine da spettro autistico è una patologia eterogenea dello sviluppo neuronale caratterizzata da deficit di comunicazione sociale, ristretto interesse e comportamenti ripetitivi. Purtroppo al momento non esiste una cura specifica per l’autismo, ma vengono combinati diversi approcci terapeutici per migliorare le abilità comunicative e sociali dei pazienti. Si parla di logoterapia, di terapia comportamentale e occupazionale. A questi approcci viene associata la terapia medica, che mira a trattare quegli aspetti legati alla co-morbidità o a migliorare i sintomi dell’autismo, come aggressività, ansia e iperattività (cfr. fonte 2).

Non si conoscono ancora le cause dell’autismo ma è chiaro il fatto che esiste una componente genetica nella trasmissione della malattia, che può dipendere dalla mutazione di un singolo gene o di più geni. È stato stimato che il 50-55% dei casi dipende da una componente ereditaria (cfr. fonte 3). La parte restante sembra essere legata alla presenza di fattori ambientali che potrebbero attivare le risposte immunitaria e antinfiammatoria della madre e influenzare lo sviluppo pre o postnatale del bambino (cfr. fonti 3-4).

Diversi studi hanno collegato la conformazione della materia bianca (molto sviluppata nel cervello dei bambini autistici) alla risposta immunitaria in epoca prenatale e post natale agli autoanticorpi IgG materni. Questo significa che sarebbe collegata direttamente a un problema di autoimmunità materna (cfr. fonti 3 e 4).
Inoltre, è stata dimostrata una correlazione tra i livelli di citochine (proteine che inducono la crescita, la differenziazione e la morte cellulare) e i disturbi dello spettro autistico. Il livello di citochine proinfiammatorie elevato è legato alla presenza di stereotipi comportamentali e a difficoltà di interazione sociale e comunicazione non verbale aumentate. L’interleuchina 6, per esempio, è una citochina particolarmente espressa sia negli individui autistici che nelle loro madri (cfr. fonti 3-4).

Alcuni modelli preclinici e clinici hanno dimostrato che le cellule staminali contenute nel sangue del cordone ombelicale possono ridurre l’infiammazione e le alterazioni della connettività cerebrale tipiche del cervello di un individuo autistico. L’infusione con cellule staminali cordonali autologhe (del paziente stesso) aumenta la connettività tra l’ippocampo e la parte sinistra del talamo e riduce lo sviluppo anomalo della materia bianca (cfr. fonti 2, 5 e 7). Dopo l’infusione di una singola dose di staminali cordonali si sono osservati dei miglioramenti comportamentali e delle abilità sociali, aumento della comunicazione e decrescita dei sintomi (cfr. fonti 2, 5 e 7).

L’uso delle cellule staminali autologhe da cordone ombelicale nei pazienti autistici limita il rischio di rigetto e si è dimostrato sicuro in tutti gli studi che sono stati condotti6,7. Attualmente, presso la Duke University negli Stati Uniti, è attivo uno studio clinico per il trattamento dei pazienti autistici con trapianto autologo delle cellule staminali del cordone ombelicale. Le potenzialità terapeutiche delle staminali cordonali dovrebbero incoraggiare i futuri genitori a conservare il cordone ombelicale del loro bambino al momento della nascita.

Per maggiori informazioni: www.sorgente.com

Fonti:
1. Decreto Ministeriale del 18 Novembre 2009
2. Dawson G, Sun JM, Davlantis KS et al. Autologous cord blood infusions are safe and feasible in young children with autism spectrum disorder: Results of a single‐center phase i open‐label trial. Stem Cells Translational Medicine 2017;6:1332–1,339
3. Meltzer A, Van de Water J. The role of the immune system in autism spectrum disorder. Neuropsychopharmacology 2017;42:284–298.
4. Ashwood P, Wills S, Van de Water J. The immune response in autism: A new frontier for autism research. J Leukoc Biol 2006;80:1–15
5. Murias M, Major S, Compton S et al. Electrophysiological biomarkers predict clinical improvement in an open‐label trial assessing efficacy of autologous umbilical cord blood for treatment of autism. Stem Cells Translational Medicine 2018;7:783–791
6. Pardo CA, Vargas DL, Zimmerman AW. Immunity, neuroglia and neuroinflammation in autism. Int Rev Psychiatry 2005;17:485–495.
7. Chez M, Lepage C., Parise C., Dang-Chu A., Hankins A., Carroll M. Safety and Observations from the placebo- controlled, crossover study to assess use of autologous umbelical cord bloos stem cells to improve symptoms in children with autism. Stem Cells Translational Medicine 2018;7: 333-341

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