Staminali cordonali per il trattamento della paralisi cerebrale infantile: i casi di successo

Cordone ombelicale cellule staminali cordonali

Durante i nove mesi di gravidanza una coppia ha moltissime cose a cui pensare! Le visite dal ginecologo, scegliere l’ospedale in cui far nascere il bambino, scegliere a quale test di screening prenatale sottoporsi e se conservare il sangue del cordone ombelicale contenenti preziose cellule staminali.

Numerosi studi scientifici supportano l’impiego delle staminali derivate dal sangue cordonale nel trattamento di diverse patologie e il loro impiego è autorizzato dal Decreto Ministeriale del 18 novembre 2008. E sono più di 20 anni che le cellule staminali cordonali sono utilizzate nel trattamento di leucemia, linfoma, talassemia, alcuni deficit del sistema immunitario e alcune malattie metaboliche come fonte di cellule staminali ematopoietiche per il trapianto allogenico.

L’applicazione delle staminali cordonali si sta estendendo. Recenti studi hanno mostrato risultati positivi per quanto riguarda il loro impiego nel trattamento di malattie neurologiche, fra le quali la paralisi cerebrale infantile (PCI).

Con Paralisi Cerebrale Infantile si intende un insieme di disturbi neurologici persistenti che si riflettono nella postura e nel movimento e sono conseguenti a una lesione del sistema nervoso centrale. In Italia, 2-3 bambini su 1.000 nati sono affetti da Paralisi Cerebrale Infantile e ogni anno, circa 1.000 bambini sviluppano una PCI (cfr. fonti 1, 2). Le cause del danno neurologico possono essere diverse, come malattie genetiche, emboli, emorragie, mancanza di ossigeno al sistema nervoso centrale, e possono comparire in diversi periodi della vita del neonato/bambino.

Il trattamento della PCI comprende solitamente terapie farmacologiche generali o locali, logopedia per aiutare la comunicazione e la deglutizione e impiego di ausili (come deambulatori, sistemi di postura, tripodi) e protesi (come tutori e corsetti) per postura e movimenti. Infine, si può ricorrere ad interventi chirurgici.

Le cellule staminali del sangue cordonale sono state impiegate nel trattamento della PCI per la prima volta quasi 10 anni fa, nel 2009, dal Prof. A. Jensen, dell’Università tedesca di Ruhr. Le cellule staminali provenienti dal cordone ombelicale dello stesso bambino, ovvero autologhe, sono state iniettate per riparare il danno cerebrale causato da un arresto cardiaco. Grazie a questo trattamento e all’ausilio della terapia riabilitativa, sono stati osservati progressivi miglioramenti nello sviluppo psicomotorio del bambino (cfr. fonte 3).

Un altro caso di successo si è verificato nel 2011 negli USA presso il dipartimento di pediatria Blood and Marrow Transplant del Medical Center della Duke University, quando una bimba di due anni affetta da PCI ha ricevuto le cellule staminali ricavate dal cordone ombelicale del fratello.
Infine, Adriana è stata la prima paziente italiana ad essere sottoposta nel 2013 e a tre anni, a un doppio trapianto di cellule staminali cordonali autologhe che erano stata conservate privatamente. Ad oggi il suo sviluppo cognitivo è considerato normale (cfr. fonte 4)

I risultati incoraggianti ottenuti fino ad ora hanno permesso l’inizio di un trial clinico di fase II con il nome “Expanded access: umbilical Cord Blood Infusions for Children With Brain Injuries”. Il trial è iniziato presso la Duke University negli Stati Uniti e conta di arruolare oltre 1.000 pazienti5,6. I successi di questo e altri studi per altre malattie mostrano il potenziale terapeutico delle cellule staminali cordonali che possono essere conservate o donate. La conservazione è fondamentale per non “sprecare” un bene così prezioso. Ad oggi, infatti, in Italia il 98% dei cordoni ombelicali viene buttato via al momento della nascita, e le cellule in esso contenute vanno sprecate.

Per maggiori informazioni riguardo la conservazione delle staminali cordonali: www.sorgente.com

Fonti:
1. www.centronazionalesangue.it
2. Rescuing the neonatal brain from hypoxic injury with autologous cord blood. 2013 Liao Y, Cotten M, Tan S, Kurtzberg J, Cairo MS. Bone Marrow Transplant. Jul;48(7):890-900.
3. First Autologous Cord Blood Therapy for Pediatric Ischemic Stroke and Cerebral Palsy Caused by Cephalic Molding during Birth: Individual Treatment with Mononuclear Cells. Jensen A & Hamelmann E. 2016 Case Report Transplantation: 1717426
4. www.sorgente.com
5. www.clinicaltrials.gov
6. Effect of Autologous Cord Blood Infusion on Motor Function and Brain Connectivity in Young Children with Cerebral Palsy: A Randomized, Placebo-Controlled Trial. Sun J. et al, 2017. Stem cells Translational Medicine: Dec, 6 (12): 2017-1078

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